华龙网9月7日15时50分讯（记者 林楠）借助转基因动物，就可以生产中稀缺药物控制和预防罕见疾病？日前，由中国工程院医药卫生学部主办，重庆市医科大学附属儿童医院承办的中国工程院“转基因动物制药产业化战略研究”咨询会议在渝召开。中国工程院院士曾溢滔在会议上透露，借助转基因动物，可以生产人类稀缺的药用蛋白质，如凝血因子IX，用于控制和预防乙型血友病患者出血。

  曾溢滔，中国工程院院士，医学遗传学专家。他长期从事医学遗传学和分子胚胎学的基础和应用研究，是我国基因诊断主要开拓者之一，率先将基因工程与临床医学相结合，发展了一整套基因诊断技术，系统地攻克了一些主要遗传病的基因诊断和产前诊断。

  转基因药物从何而来？“转基因药物其实离我们并不远。”曾溢滔告诉记者。要实现转基因药物的制造，首先需要培育转基因动物。转基因动物是通过实验，将人或哺乳动物的某种功能基因导入哺乳动物的受精卵(或早期胚胎细胞)里，使导入的基因能够与受精卵的染色体DNA整合在一起。如此一来，动物体内的每一个细胞都带有导入的这种基因。

  经过长期试验，曾溢滔及其团队发现，乳腺是最佳“厂址”，因为乳汁不会进入体内循环，不会影响转基因动物本身的新陈代谢；而且从乳汁中提取蛋白，具有产量高、生物活性稳定等特点。

  “动物的乳腺就成了一个生产车间。”曾溢滔说，这种技术有个学名叫“转基因动物－乳腺生物反应器”，人们只需饲养大量的转基因牛、转基因羊等家畜，就可源源不断地从动物的乳汁中获取人类所需要的药物蛋白质。

  这样一来，借助转基因动物生产的稀缺药用蛋白质就大大降低了制药成本。有人算过，若用其他工艺生产1克药用蛋白质，成本需800-5000美元，而利用转基因动物只需0.02-0.5美元。以防治甲型血友病的凝血因子Ⅷ为例，美国的需求总量是120克，如果从血浆中提取，需要120万升血浆，由1200万人次捐血；而由转基因动物“代劳”，只需1-2头转基因牛就够了。

  “目前，我们正在做凝血因子IX的临床前实验。”曾溢滔解释说，凝血因子是参与血液凝固过程的蛋白质组分，凝血因子Ⅸ可用于控制和预防乙型血友病患者出血。目前，市面上的凝血因子类产品十分昂贵，且数量稀少，让不少血友病患者望而却步。

  而凝血因子转基因药物则将改变这一现状，有望在不久的将来运用于临床，“如果能走绿色通道，快速完成临床试验，并拿到临床批文，将大大加快转基因药物用于临床的速度。”曾溢滔说，届时，凝血因子转基因药物的价格或将大幅度地降低。

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